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データ主導のゲノミクスインサイトでターゲット検証のリスクを軽減
ローマ, 2025年4月3日 /PRNewswire/ -- 前臨床創薬に特化した総合医薬品開発業務受託機関（CRO）であるIRBMは、遺伝子ターゲットの同定と検証、疾患関連細胞モデルの作成をサポートする包括的な機能ゲノミクス・プラットフォームを設立しました。このプラットフォームは、CRISPRベースの方法論、スクリーニング能力、細胞工学、高度な分子・細胞解析を統合し、ターゲット探索と検証の両方を推進します。
ターゲットの検証をさらに強化するため、IRBMはゲノム編集ツールキットをCRISPRタイリングによって拡張し、コーディング領域や調節領域内の機能ドメインを系統的にマッピングするとともに、塩基編集やプライム編集によって正確なヌクレオチド修飾を導入しています。これらの次世代アプローチ（幹細胞工学を含むプラットフォームの高スループットCRISPRスクリーニングとの組み合わせ）は、頑健な疾患モデルを構築し、ターゲット検証の信頼性を向上させる上で重要です。
「どのターゲットが真に医薬品開発に有効かを理解することは、複雑な課題です」と、IRBMの機能ゲノミクス責任者であるサラ・トマセリ博士は述べました。「この自社プラットフォームにより、遺伝子機能を系統的に評価する能力を強化し、早期発見のリスクを軽減し、十分な情報に基づいた意思決定を行うパートナーをサポートします。」
このプラットフォームのスクリーニング機能には、ノックアウト（CRISPR KO）、阻害（CRISPRi）、活性化（CRISPRa）のためのゲノムワイドおよびターゲットCRISPRライブラリーが含まれ、遺伝子機能と関連経路の詳細な探索を可能にします。これと並行して、IRBMの細胞工学の専門知識（患者関連モデルとiPSC由来システムにまたがる）は、腫瘍学、神経変性、希少疾患にわたる疾患モデリングをサポートします。ハイコンテントイメージング、シングルセル・トランスクリプトミクス、プロテオミクスを含むマルチオミクスの統合は、創薬ターゲットのより深い機能的特徴付けを提供します。
IRBMの機能ゲノミクス・プラットフォームは、より広範で完全に統合された創薬エコシステムの一部であり、遺伝学的洞察を有意義な前臨床モデルや医薬品開発戦略に確実に反映させます。機能ゲノミクスを医薬品化学、バイオマーカー探索、前臨床薬理学の専門知識と組み合わせることで、IRBMはバイオファーマのイノベーターがより高い信頼性をもってターゲットの検証に取り組むことを可能にします。
「当社は機能ゲノミクスに対して慎重かつ理路整然としたアプローチをとっており、創薬の複雑さとうまく融合しています」と、IRBMの最高科学責任者であるカルロ・トニアッティ医学博士は述べました。「当社の目標は、パートナーが質の高いターゲットを発見し、創薬プロセス全体を通して意思決定の指針となるデータを生成できるよう支援することです。」
IRBMの協力的なアプローチにより、バイオテクノロジー新興企業、製薬会社、ベンチャー企業は、社内のインフラを必要とすることなく、機能的ゲノミクスの専門知識を利用することができます。遺伝子スクリーニング、人工細胞モデル、メカニズム研究など、カスタマイズされたソリューションにより、IRBMは創薬の重要なポイントにおいて、実用的で科学的に厳密なサポートを提供します。
IRBMの機能ゲノミクス・プラットフォームと共同研究の機会について詳しくは、www.irbm.comをご覧ください。
IRBMについて
IRBM は、アーリーステージの創薬に特化した開発業務受託機関（CRO）です。がん、神経変性、感染症などの前臨床候補化合物を提供してきた実績を持つIRBMは、バイオテクノロジーや製薬のイノベーターと提携し、科学的な正確さと透明性をもって治療開発を進めています。
写真 - https://mma.prnasia.com/media2/2656624/IRBM_Functional_Genomics_Platform.jpg?p=medium600
ロゴ - https://mma.prnasia.com/media2/2656507/IRBM_Logo.jpg?p=medium600
